N-(2,4-二叔丁基-5-羟基苯基)-1,4-二氢-4-氧代-3-喹啉甲酰胺|873054-44-5

ivaraftor(商品名Kalydeco，发展为VX-770)是一种用于治疗囊性纤维化患者囊性纤维化的药物，其囊性纤维化跨膜电导调节因子(CFTR)基因突变，占囊性纤维化病例的4-5%，包括在一种联合药物lumacaftor/iviaftor中，用于治疗CFTR中F508del突变的囊性纤维化患者。

伊瓦伐弗是由顶点制药公司与囊性纤维化基金会联合开发的，是第一种治疗这种疾病的潜在原因而不是症状的药物。它于2012年1月获得FDA批准，并被称为“2012年最重要的新药”和“一种神奇的药物”。这是最昂贵的药物之一，每年超过30万美元，这导致了批评顶点的高成本。该组合药物于2015年7月获得FDA批准。

囊性纤维化是由CFTR蛋白中的任何一个缺陷引起的。CFTR蛋白调节细胞内的液体流动，影响汗液、消化液和粘液的成分。其中一个缺陷是G551D突变，其中551位的氨基酸甘氨酸(G)被天冬氨酸(D)取代。G551D的特征是细胞表面存在功能失调的CFTR蛋白。在G551D的情况下，蛋白质被输送到正确的区域，上皮细胞表面，但一旦到了那里，蛋白质就不能通过通道输送氯化物。它是一种CFTR电位器，它通过直接与通道结合来改善氯离子通过离子通道的传输，从而产生一种非常规的门控模式，从而增加通道打开的可能性。

基本信息

中文名称：N-(2,4-二叔丁基-5-羟基苯基)-1,4-二氢-4-氧代-3-喹啉甲酰胺 

英文名称：ivacaftor 

英文别名：UNII-1Y740ILL1Z; VX770,VX 770,Ivacaftor; N-[2,4-Bis(tert-butyl)-5-hydroxyphenyl]-1,4-dihydro-4-oxo-3-quinolinecarboxamide; N-(2,4-di-tert-butyl-5-hydroxyphenyl)-4-oxo-1,4-dihydroquinoline-3-carboxamide; Ivacaftor; 

CAS号：873054-44-5 

分子式：C24H28N2O3 

分子量：392.49100 

精确质量：392.21000 

PSA：85.68000 

LogP：5.46500

密度：1.187 g/cm3 

沸点：550.4ºC at 760 mmHg 

闪点：286.7ºC